Генная терапия при мышечной дистрофии Дюшенна: проблемы с эффективностью

Новая статья в журнале Gene Therapy вызывает тревогу. В ней говорится, что генная терапия для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) может быть неэффективной. В большом исследовании лечение не показало значительных улучшений.

Причина в том, что иммунная система человека может мешать лечению. Например, препарат Elevidys, который должен восстанавливать недостающий белок дистрофин, может не работать из-за иммунной реакции.

Мышечная дистрофия Дюшенна — это серьёзное заболевание, чаще всего встречающееся у мальчиков. Оно вызывает разрушение мышц, потерю способности двигаться и может привести к смерти в подростковом возрасте. Сейчас нет лекарства от этого заболевания, но генная терапия считается перспективным способом лечения.