Зарубежные ученые успешно завершили первую фазу испытаний генной терапии

Ученые из США и Канады разработали и успешно применили генную терапию для лечения спастической спинальной параплегии — редкого генетического заболевания.

Четырёхлетний мальчик, страдавший от этого заболевания, значительно улучшил своё состояние после проведения генной терапии: он смог встать на пятки без посторонней помощи.

На разработку терапевтического курса ушло почти три года с того дня, когда ребенку поставили неутешительный диагноз. После года наблюдений ученые не обнаружили серьезных побочных эффектов или аутоиммунной реакции. Терапия стабилизировала состояние нервной системы ребенка и положительно повлияла на его когнитивное развитие.

Успешное завершение первой фазы испытания генной терапии открывает перспективы для лечения редких генетических заболеваний.