4-фенилмасляная кислота: новый препарат для лечения болезней Сандхоффа и Тея-Сакса

Учёные из Университета Макмастера открыли соединение для лечения болезней Сандхоффа и Тея-Сакса — редких, часто смертельных лизосомных болезней, повреждающих нервные клетки. Исследование показало, что существующий одобренный FDA препарат может значительно улучшить качество жизни пациентов.

Препарат 4-фенилмасляная кислота, первоначально разработанный для другого заболевания, показал улучшение двигательной функции, продолжительности жизни и количества здоровых нейронов у мышей с этими болезнями.

Профессор Сулейман Игдура, много лет изучающий эти заболевания, с оптимизмом смотрит на возможность изменения мира благодаря этому открытию. В настоящее время проводятся исследования для определения оптимальной дозировки препарата для человека.