Генная терапия помогла сохранить зрение детям с редким заболеванием глаз

Исследователи из двух университетов и больницы в Лондоне провели эксперимент на детях с редким заболеванием глаз. Они использовали генную терапию, чтобы улучшить зрение и сохранить сетчатку у детей с тяжёлой болезнью, вызванной мутацией в гене AIPL1. Это первое исследование такого рода на людях.

Дети с этой болезнью рождаются с плохим зрением, которое быстро ухудшается. Раньше лечение было ограничено. Исследователи решили попробовать генную терапию, потому что у детей в раннем возрасте есть шанс сохранить часть зрения.

В ходе эксперимента детям сделали инъекцию в глаз с новым геном. Через год учёные проверили зрение и состояние сетчатки. Результаты показали, что зрение у детей улучшилось, а сетчатка осталась более здоровой.

Это исследование открывает новые возможности для лечения подобных заболеваний.