Итальянские учёные нашли новый способ лечения генетических заболеваний крови

Итальянские учёные из Института генной терапии Сан-Раффаэле-Телетон в Милане нашли способ лечить некоторые генетические заболевания крови без трансплантации стволовых клеток или химиотерапии. Они обнаружили, что в первые две недели после рождения у младенцев в крови больше стволовых клеток, чем у взрослых. Эти клетки можно использовать для введения здоровых генов прямо в кровоток. Это открытие может стать новым этапом в генной терапии, когда лечение проводится прямо в организме человека, а не в лаборатории.

Исследование опубликовано в научном журнале Nature. Руководили проектом доктор Микела Милани, профессор Луиджи Налдини и доктор Алессио Канторе.

До этого генная терапия часто требовала сложных процедур в лаборатории, но теперь есть шанс, что лечение можно будет проводить проще и эффективнее. Это особенно важно для детей с редкими генетическими заболеваниями крови.