Роль стволовых клеток в генной терапии зависит от основного заболевания

Исследователи из RCCS Сан-Раффаэле обнаружили, что гемопоэтические стволовые клетки (ГСК) могут изменять свою специализацию в процессе генной терапии в зависимости от типа генетического заболевания.

Генная терапия ГСК (HSC-GT) направлена на исправление генетических дефектов и восстановление нормальной функции клеток крови. В исследовании под названием «Долгосрочная приверженность к линии клеток при генной терапии гемопоэтических стволовых клеток» учёные изучили поведение ГСК у 53 пациентов с различными заболеваниями.

Наблюдение за пациентами продолжалось до восьми лет, что позволило оценить долгосрочное восстановление кроветворения. Результаты показали, что поддерживалась гемопоэтическая ремиссия благодаря от 770 до 35 000 активных ГСК, а 50% клонов продемонстрировали мультилинейный потенциал.