Генная терапия для лечения гипофосфатазии и болезни мягких костей: новое исследование

Гипофосфатазия (HPP) — редкое наследственное заболевание, требующее заместительной ферментной терапии инъекциями асфотазы альфа от 3 до 6 раз в неделю. Эта терапия значительно улучшила качество жизни пациентов, спасая жизни, но является инвазивной и вызывает реакции у некоторых пациентов.

Х-сцепленная аплазия эмали (болезнь мягких костей) также приводит к аномальному развитию костей и потере зубов. Пациенты лечатся инъекциями асфотазы альфа.

Исследования Миллана и его команды показали безопасность и эффективность генной терапии с использованием вируса AAV8-TNAP-D10 для пожизненного лечения. Новое исследование включает различные дозировки, тесты на самцах и самках мышей и изучение ранних и поздних форм заболевания.