Учёные разработали новый метод генной терапии для пациентов с синдромом Ушера 1F
, Источник: medicalxpress.com , Источник фото: freepik.com.
Ученые из Гарвардской медицинской школы совершили прорыв в области генной терапии для пациентов с редким заболеванием — синдромом Ушера 1F, которое сопровождается глухотой и прогрессирующей слепотой.
Они разработали новый метод доставки исправленной версии гена PCDH15, который отвечает за развитие синдрома Ушера. Этот метод уже продемонстрировал свою эффективность на мышах, восстанавливая слух.
Это уже вторая экспериментальная генная терапия, разработанная в лаборатории Дэвида Кори при Гарвардской медицинской школе. Ранее они уже применяли другую стратегию доставки генов, которая также помогла восстановить слух у мышей. Новый метод служит дополнительным вариантом на случай, если первый подход окажется неэффективным или небезопасным при тестировании на людях.
